El estudio mostró signos de aumento de problemas cardiovasculares en hombres que usaron testosterona.

Cuatro estudios clínicos sobre complementos de testosterona en hombres mayores mostraron resultados contrastantes y que no permiten determinar si los beneficios de esta controvertida hormona son superiores a los riesgos cardiovasculares que produce.

La agencia de alimentos y medicamentos de Estados Unidos (FDA) había reforzado en 2015 su alerta contra los peligros que representaban estos tratamientos para el corazón de los pacientes. Los cuatro ensayos clínicos evaluaron los efectos de la testosterona, administrada en forma de gel, en hombres mayores de 65 años.

Los resultados, publicados este martes en el ‘Journal of the American Medical Association’ (JAMA), están basados en 788 participantes cuyas tasas de testosterona eran inferiores a la normal y que fueron seguidos en su evolución a lo largo de un año en 12 establecimientos de Estados Unidos.

Globalmente, los investigadores comprobaron que los pacientes tratados con gel de testosterona mejoraron en su densidad ósea y en la salud de sus huesos. También mejoraron aquellos que presentaban una anemia de origen inexplicado. Pero los complementos hormonales no permitieron superar problemas de memoria o cognitivos.

Los investigadores observaron, sobre todo, preocupantes signos de aumento de problemas cardiovasculares al acrecentarse en 20% las placas de testosterona en las arterias. Tomados en conjunto, estos resultados "no cambian materialmente el equilibrio desfavorable entre la seguridad y las ventajas de un tratamiento con testosterona" a hombres mayores, concluyó el doctor David Handelsman, de la Universidad de Sydney, en Australia, en un editorial también publicado en el JAMA.

"Tasas demasiado bajas de testosterona derivadas de la obesidad" y otros problemas de salud ligados al envejecimiento son "mejor tratados a partir de medidas que tiendan a modificar el estilo de vida", agregó, y resaltó la necesidad de advertencias más consistentes sobre los riesgos cardiovasculares de los medicamentos en las propias cajas de los complementos de testosterona que son comercializados.

En otro editorial, el doctor Eric Orwoll, profesor de medicina en la Universidad de Salud y Ciencias de Oregon, estima que en este estadio de las investigaciones "los clínicos y sus pacientes deberían ser conscientes del hecho que los riesgos cardiovasculares y los beneficios de los tratamientos para aumentar la testosterona no han sido adecuadamente evaluados".

"Los mayores indicios de eficacia en terapias de testosterona tienen que ver con la función sexual", apuntó el profesor de medicina Thomas Gill, de la Humana Foundation, principal autor de este trabajo, y admitió que se debería llevar a cabo un estudio más amplio y de mayor duración.

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(http://www.pmfarma.com.mx/)

Para recibir este estatus, un medicamento debe estar dirigido a una enfermedad rara que afecte a menos de 200.000 personas en Estados Unidos com es el caso del MIN-102.

El principal candidato a fármaco MIN-102 de Minoryx Therapeutics ha recibido la designación de medicamento huérfano por la  US Food and Drug Administration (FDA), lo cual le otorga siete años de exclusividad en el mercado de Estados Unidos y beneficios como bonificaciones fiscales, asistencia en protocolos y becas de investigación. 

El MIN-102 tiene como objetivo tratar la adrenoleucodistrofia ligada al cromosoma X (X-ALD), una enfermedad neurodegenerativa crónica y debilitante que actualmente no tiene tratamiento disponible. Actualmente es el único producto en desarrollo para uso potencial en todos los fenotipos principales.

Existen dos principales fenotipos clínicos de X-ALD: la adrenomieloneuropatía (AMN), caracterizada por disfunción motora progresiva, y ALD cerebral inflamatoria (cALD), caracterizada por una neuroinflamación grave que conduce a una muerte prematura. El ensayo de fase 2/3 en pacientes adultos con AMN se lanzará durante el primer semestre de 2017.

A finales de 2016, el MIN-102 recibió la designación de medicamento huérfano de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA), garantizando diez años de exclusividad en los mercados europeos, entre otros beneficios.

"Estos reconocimientos demuestran que nuestro potencial fármaco aborda una necesidad insatisfecha en las enfermedades huérfanas. Estamos comprometidos a progresar rápidamente a través de las próximas fases de desarrollo con el fin de ofrecer un tratamiento farmacológico para la X-ALD" comenta el Dr. Marc Martinell, CEO de Minoryx..

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(http://www.pmfarma.com.mx/noticias/)

Celltrion Healthcare anunció hoy que la Comisión Europea aprobó a Truxima™ (rituximab biosimilar) para todas las indicaciones de rituximab de referencia en la Unión Europea (UE).

Truxima™ es el primer anticuerpo monoclonal biosimilar (mAb) aprobado para una indicación oncológica en el mundo. La aprobación de Truxima™ se basa en el programa de biosimilares clínicos global de Celltrion Healthcare.

Estamos entusiasmados de ofrecer el primer mAb biosimilar en oncología. Con nuestros socios en Europa, trabajaremos en conjunto para asegurar que Truxima esté disponible para muchos de los pacientes que se pueden beneficiar de este tratamiento”, afirmó Jung-Jin Seo -foto- Presidente de Celltrion Group, al exponer en una reunión de sus socios europeos en París.

“Para los sistemas de atención de la salud recargados de tratamientos oncológicos de alto costo, nos complace proveer una opción que tiene el potencial de ofrecer ahorros significativos, y a la vez, asegurar que los pacientes conserven el acceso a los tratamientos de alta calidad y efectivos”, señaló el directivo.

Truxima™ recibió la aprobación de la UE para el tratamiento de pacientes con linfoma no Hodgkin (NHL), leucemia linfocítica crónica (CLL), artritis reumatoidea (AR), granulomatosis con poliangiitis y poliangiitis microscópica. Esta aprobación se basa en la totalidad de la evidencia presentada a la Agencia Europea de Medicamentos que demuestra una similitud convincente entre Truxima™ y rituximab de referencia en términos de eficacia, seguridad, inmunogenicidad, farmacodinámica (PD) y farmacocinética (PK) en pacientes con AR y linfoma folicular avanzado, un tipo de NHL. Estos estudios fueron realizados en más de 600 pacientes e incluyen datos de hasta 104 semanas.

El Dr. Bertrand Coiffier, investigador principal global del estudio de linfoma folicular avanzado, Jefe del Departamento de Hematología en el Hospices Civils de Lyon y Profesor en la Universidad Claude Bernard, Lyon, Francia, dijo que “el rituximab biosimilar demostró una eficiencia y seguridad comparables con el rituximab de referencia en una gran programa de estudios que suministra evidencia convincente para la similitud de los dos productos. Esto fue reconocido por las autoridades regulatorias, y auspiciosamente, allanará el camino para más innovaciones en este campo”.

Impacto en el ahorro presupuestario

Los biosimilares tienen el potencial de ofrecer ahorros en los costos de los sistemas de atención de la salud y en consecuencia, el potencial de aumentar el acceso de los pacientes a los tratamientos biológicos.

“Asumiendo que el precio de rituximab biosimilar es de 70% en comparación con el rituximab de referencia, y que la participación en el mercado de rituximab biosimilar es del 30% (primer año), 40% (segundo año) y 50% (tercer año), a lo largo de este período de tiempo de tres años, los ahorros en el presupuesto en los 28 países de la UE serían de alrededor de €570 millones”, afirmó el Prof. László Gulácsi, Jefe de Departamento de Economía Sanitaria, Universidad Corvinus de Budapest; HTA Consulting Budapest, Hungría.

“Esto equivale a 49.000 nuevos pacientes con AR, NHL y CLL que podrían estar recibiendo un tratamiento que cambie sus vidas y que claramente suma a su mejora en la salud tanto a nivel nacional como de la UE”, apuntó el Prof. Gulácsi.

WEP Clinical, empresa farmacéutica global de servicios, y MendeliKABS Inc., empresa farmacéutica con sede en Canadá dedicada al tratamiento de enfermedades raras, anuncian un acuerdo exclusivo de distribución para comercializar mediante uso compasivo MDK-Nitisinona (nitisinona), un medicamento para el tratamiento de tirosinemia hereditaria tipo 1, en aquellos países donde el producto no ha recibido autorización de comercialización.

MDK-Nitisinona es un producto aprobado por Health Canada y está indicado para el tratamiento de pacientes con tirosinemia hereditaria tipo 1 (TH-1) en combinación con restricción de tirosina y fenilalanina en la dieta. 

Tirosinemia tipo 1 es una enfermedad metabólica rara de carácter autosómico recesivo, caracterizada por el déficit de la enzima fumaril acetoacetato hidrolasa (FAH), la cual es necesaria para la rotura del aminoácido tirosina. El fracaso en la rotura completa de tirosina puede resultar en una acumulación anormal de tirosina y de sus metabolitos en el hígado, pudiendo provocar una severa enfermedad del hígado.  La tirosina también se puede acumular en los riñones y en el sistema nervioso central. MDK-Nitisinona detiene la formación de las sustancias tóxicas que causan problemas severos en el hígado y los riñones en pacientes con tirosinemia hereditaria tipo 1. Con este mecanismo, también se previenen las crisis porfídicas asociadas a TH-1.

Según los términos del acuerdo, WEP Clinical gestionará cualquier solicitud por parte de los médicos bajo el programa de uso compasivo en países donde el producto no está autorizado en la actualidad.

Sobre MDK-Nitisinona

MDK-Nitisinona es usado para tratar tirosinemia hereditaria tipo 1 en combinación con adherencia a una dieta restrictiva en tirosina.  El mecanismo de acción implica la inhibición reversible de la enzima 4-hidroxifenilpiruvato dioxigenasa(HPPD). El uso del medicamento previene la formación de los ácidos maleilacetoacético y fumarilacetoacético, los cuales tienen el potencial de ser convertidos en succinil acetato, una toxina dañina para el hígado y los riñones. 

Actualmente MDK-Nitisinona solo está aprobada para su uso en Canadá, y no está comercialmente disponible en ninguna otra jurisdicción.